FDA部分解禁Intellia CRISPR基因编辑疗法临床试验，安全性担忧仍存

美国食品药品监督管理局（FDA）已允许Intellia Therapeutics公司重启其CRISPR基因编辑疗法nex-z（nexiguran ziclumeran）针对神经型转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的III期临床试验（MAGNITUDE-2）。受此消息影响，Intellia股价在周二早盘上涨约10%。

去年十月，因一名试验参与者出现严重肝毒性并导致死亡，FDA暂停了nex-z的两项III期研究。此次重启MAGNITUDE-2试验，是基于Intellia与FDA达成协议，引入了新的风险缓解措施，包括更严格的肝脏实验室检测监控。该公司计划尽快重启试验，并计划在该研究中再招募约10名患者。

然而，针对市场规模更大的心肌病型ATTR的MAGNITUDE试验仍处于暂停状态。Intellia表示，将在与监管机构就该试验的前进路径达成一致后提供最新信息。William Blair分析师Myles Minter指出，FDA对涉及年龄较大、并发症风险更高的心肌病型患者可能更为谨慎，可能要求更严格的风险缓解方案。

nex-z旨在通过基因编辑提供一种长效治疗选择，以替代目前仅能延缓疾病进展的注射或口服疗法。尽管部分试验重启对公司是积极信号，但安全性事件仍是投资者关注的焦点。与此同时，Intellia另一款用于治疗遗传性血管性水肿的疗法lonvo-z的III期结果预计将于今年上半年公布。